在帕金森病治疗领域,正处于这样一个具有历史性意义的转折点之上,那些传统的可当作治疗手段的药物以及手术方式,仅仅只能给缓解以症状,然而干细胞疗法却尝试着让已然死去的神经元实现“重生”,就是这样一种从针对症状到针对病因方向的转变,给全球范围之内将近千万数量的患者带来了从来都未曾有过的希望。
帕金森病的根源在于,中脑黑质部位的多巴胺能神经元持续地死亡。一旦这些神经元的损失超过了50%,患者就会开始出现手抖,肢体呈现僵硬状态,走路也变得不稳等典型的运动症状,与此同时,还会伴随嗅觉减退,有顽固性便秘的情况以及睡眠障碍。
当下的“金标准”药物是左旋多巴,服用该药之后症状常常能够快速得到改善。然而随着病程不断延长,健康的神经元数量变得越来越少,药效因而就会大幅降低,并且还会出现不受控制的异动症这类副作用。脑深部电刺激术借助植入电极来“干扰”异常脑信号,能够有效地把运动症状控制住然,而它同样没办法阻挡神经元持续地死亡。
因神经元已死亡,那么能不能就直接把新的补充进去呢?早在20世纪80年代的时候,就有医生尝试过这样的想法。他们把流产胎儿脑中的多巴胺能神经元移植给患者,部分接受手术的人生活质量确实有了明显的提升。
这条路是走不通的,因为一个胚胎的脑组织只够供一位患者使用,其来源是极度匮乏状况的,并且还涉及巨大的伦理方面的争议纷争。科学家因此必定得另寻其他的道路办法替代,最终把目光锁定在了能够无限增殖、还能够分化成任何类型细胞的干细胞之上物体元素里。若成功达到使干细胞蜕变成为多巴胺能神经元这种状态,移植进入脑内让其持续进行工作运转表现,那么治疗难题将迎刃而解达成解决。
当前,干细胞主要存在着两大来源,其一为天然来源,这里面涵盖着胚胎干细胞,还有成体干细胞。1998年的时候,美国科学家成功地培育出了人类胚胎干细胞,基于这个所开发出来的多巴胺能祖细胞,在美国已经进入到临床试验阶段,初步呈现出来的结果证实了它具有安全性以及有效性。
然而,胚胎干细胞仍然没办法摆脱伦理方面争议,并且其作为外来细胞,在移植之后就会引发免疫排斥现象。患者常常是要用1至2年内的大剂量免疫抑制剂。另外一类成体干细胞像骨髓间充质干细胞,虽说安全,可是由于缺少标准化制备流程,细胞质量以及数量难以得到保证,临床效果根本远远没有达到预期。
来源的第二类是人工诱导的多能干细胞,科学家借助“基因重编程”,能够把患者本人的皮肤细胞或者血细胞“逆转”回到胚胎状态,进而诱导其分化成多巴胺能神经元,这完全解决了细胞来源以及免疫排斥这两大难题。
以患者自身的皮肤成纤维细胞来制备多巴胺神经元前体细胞的事,美国已然开始着手进行了,其目的在于对中重度帕金森病患者展开治疗。最近这些年,好多个国家都对这样的临床研究给予了批准。这类细胞具备着和胚胎干细胞相类似的功能,不过由于它是源自患者自身的缘故,从理论层面来讲,在移植之后是不需要长期去服用免疫抑制剂的。
历经近乎三十年的研究,中国于干细胞治疗帕金森病的领域之中,走出了具备特色的道路。国外在移植神经干细胞的时候,大多采用脑内注射或者腰椎穿刺的方式,其操作具有创伤性并且风险偏高。而中国的科学家证实了,通过经鼻滴注干细胞这种方法,操作简单便利、没有创伤,并且能够进行多次重复移植。
在细胞来源方面,国内像宣武医院、瑞金医院等已实现重要突破。那些医生,把患者外周血细胞直接通过手段重编程成为诱导神经干细胞,经过分化之后,精确无误地移植回到患者脑内。这样的自体移植,不但避免了免疫排斥情况发生,而且还巧妙避开了堪称伦理雷区的相关问题。除此之外,干细胞所分泌的外泌体,倚因其具有低免疫原性以及能够穿透血脑屏障的独特特性,此刻正逐步演变成一种带有极大潜力、属于无细胞治疗范畴的全新选择。
即便干细胞疗法有着较为光明的前景,然而从实验室迈向临床仍存在几道需要跨越的障碍。比如说,怎样去控制细胞在体内不会出现癌变的情况,怎样去降低动不动就高达数十万元的治疗成本,怎样去进一步优化给药的方式,这些都需要花费时间去解决。不过,技术的迭代速度远远超过了人们的想象。
二十年前,那时人们还觉得神经元死亡是没办法逆转的;时至今时今日啊,当前诱导多能干细胞已然能够达成令患者“重新获取”那些显得年轻的多巴胺能神经元的效果了。随着更多临床试验相关数据不断地进行积累,这项技术最终必然会从枯燥的科研论文里脱离出来,进而成为医生手中切实有用的用于起到医疗作用的工具呢。
你有没有意愿于未来去尝试这般“重编程”自身细胞用以治疗疑难病症的技术呢,欢迎在评论区域留言与此同时分享你的观点,点赞从而让更多人能够看到帕金森病治疗的全新曙光句号。